生物活性
体外研究：化学诱导的过早终止密码子通读可能被用作由无义突变引起的遗传疾病的潜在治疗策略。 GJ072是一种新型的读通化合物（RTC）。 GJ072显示与终止密码子（TGA，TAG和TAA）PTC124和RTC13相当的活性。 GJ072在TGA和TAG终止密码子上诱导ATM激酶，并通过FACS测量恢复ATMpSer1981自磷酸化和SMC1pSer966转磷酸化。 GJ072在具有纯合TAA突变的A-T细胞中有活性。 GJ072能够在处理过的A-T细胞中诱导可检测的全长ATM蛋白。早期的结构 - 活性关系研究产生了八种GJ072的活性类似物。一些GJ072类似物（例如GJ103，GJ106，GJ109和GJ111）通过FCATMpSer1981和IRIF测定一致证明了它们在所有三个PTC中的活性。 GJ071和GJ072以及它们的一些类似物（如GJ103）与RTC13或RTC14具有相似的读通活性，但比RTC13和RTC14更耐受A-T细胞。 GJ103在浓度高达300μM的A-T细胞中不显示明显的细胞毒性。
体内研究：GJ103钠盐是水溶性的，使其在体内实验中更容易工作。
化学数据
| 分子量 | 364.35 |
| 分子式 | C16H13N4NaO3S |
| CAS号 | 1459687-96-7 |
| 纯度 | >98% |
| 溶解性（25°C） | 34 mg/mL in DMSO |
| 储存和运输条件 | 固体粉末： -20°C 冷藏长期储存
常温运输及临时存放 |
不同实验动物依据体表面积的等效剂量转换表（数据来源于FDA指南）
| 小鼠 | 大鼠 | 兔 | 豚鼠 | 仓鼠 | 狗 |
| 重量 (kg) | 0.02 | 0.15 | 1.8 | 0.4 | 0.08 | 10 |
| 体表面积 (m2) | 0.007 | 0.025 | 0.15 | 0.05 | 0.02 | 0.5 |
| Km系数 | 3 | 6 | 12 | 8 | 5 | 20 |
| 动物 A (mg/kg) = 动物 B (mg/kg) × | 动物 B的Km系数 |
| 动物 A的Km系数 |
例如，依据体表面积折算法，将化合物用于小鼠的剂量20 mg/kg 换算成大鼠的剂量，需要将20 mg/kg 乘以小鼠的Km系数（3），再除以大鼠的Km系数（6），得到化合物用于大鼠的等效剂量为10 mg/kg。
储备液配制
以下数据基于产品分子量，对于特殊产品，请参照COA中的储备液配制条件和说明进行操作。
| Concentration / Solvent Volume / Mass | 1 mg | 5 mg | 10 mg |
|---|
| 1 mM | 2.7446 mL | 13.7231 mL | 27.4461 mL |
| 5 mM | 0.5489 mL | 2.7446 mL | 5.4892 mL |
| 10 mM | 0.2745 mL | 1.3723 mL | 2.7446 mL |
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